Достигнут лишь первый рубеж еще

[egovoru]

Как я уже рассказывала, в профессиональном смысле мне повезло почти как Фарадею: экзотическая и начисто лишенная всякой практической полезности область, которой я начала заниматься еще студенткой, внезапно стала весьма востребованной в медицине. Оказалось, светочувствительные белки, управляющие движением одноклеточных водорослей, можно использовать для коррекции патологических отклонений в работе нейронов. На модельных животных это делают уже несколько лет, а пару месяцев назад появилась, наконец, первая статья о применении такого белка для восстановления зрения у слепого пациента-человека.

Его слепота была вызвана дегенерацией светочувствительных клеток сетчатки, так что водорослевый белок вставили в клетки другого слоя, в норме на свет не реагирующие. Для доставки в них гена этого белка использовали аденоассоциированный вирус, наиболее перспективный для генной терапии благодаря предсказуемости его поведения в организме. Одной инъекции вируса, несущего водорослевый ген, хватило на то, чтобы пациент мог определять положение и число предметов на столе по крайней мере на протяжении пяти месяцев. Авторы называют свой результат только «частичным» восстановлением зрения, но мне уже попадался в сети длинный список слепых от рождения людей, желающих подвергнуться этой процедуре.

Подобные вирусные конструкции проходят клинические испытания и для лечения многих других болезней, вызванных генетическими нарушениями, но во всех этих случаях они несут просто здоровые версии человеческих генов. Как я понимаю, эта публикация – первый пример использования гена другого организма для терапевтических целей.

Значит ли это, что, нащупав безопасные способы генетической модификации самих себя, от лечения болезней мы перейдем к улучшению своей природы путем заимствования полезных генов наших меньших братьев?

Иллюстрация из обсуждаемой статьи,
показывающая пациента за прохождением теста на зрение

Comments

[lj-frank-bot.livejournal.com]

Hello!
LiveJournal categorization system detected that your entry belongs to the following categories: Лытдыбр (https://www.livejournal.com/category/lytdybr?utm_source=frank_comment), Медицина (https://www.livejournal.com/category/medicina?utm_source=frank_comment), Наука (https://www.livejournal.com/category/nauka?utm_source=frank_comment).
If you think that this choice was wrong please reply this comment. Your feedback will help us improve system.
Frank,
LJ Team

[marigranula.livejournal.com]

"мы перейдем к улучшению своей природы путем заимствования полезных генов наших меньших братьев?"
Не думаю. Скорее будем постепенно становится киборгами — это более практично.
ps Это не в смысле шутки, я так действительно думаю.

[marigranula.livejournal.com]

Люди с вакциной не на жизнь а на смерть борются, а тут ДНК водоросли пациенту пересаживают. Идешь такой по улице, а тебе навстречу человек с морской капустой растущей из глаз (как вишневое дерево у оленя)! Исследование то небось Бил Гейтс финансировал?

[val000.livejournal.com]

Ну, это ещё не скоро, надеюсь.

[01a2c4d6.livejournal.com]

Здорово. Удачи в изысканиях!

Евгеника в "новой" одежде :)

[mynameisanonym.livejournal.com]

Невижу ничего плохого в том, чтобы модифицировать человека. Однако, зная крайности человеческой породы, можно предположить, что всё может принять весьма "оригинальные формы" как у Лема в его , точно не помню, "Звездных дневниках Ийона Тихого". Там помнится модифицировались тела людей в соответствии с текущей модой :)

[mynine.livejournal.com]

Мой ответ на вопрос — скорее всего, да.

Собственно, вся история медицины говорит что предотвратить гораздо проще, чем лечить. И научиться исправлять ошибки природы (которая создавала наши тела слепым подбором более удачных вариантов, и потому всегда с опозданием) было бы почти идеальным решением этой проблемы. Наши организмы, предназначенные для относительно недолгой жизни в саванне небольшими группами особей в полуголодных условиях среди хищников, давно уже не подходят к нашему современному технологичному миру, где совсем другие условия и совсем другие вызовы и требования.

[ira-k.livejournal.com]

это очень круто!

[livelight]

А что говорит собственный иммунитет пациента про эти чуждые белки?

[ald1976.livejournal.com]

А может и не повезло, а все закономерно?

Было произведено энное количество исследований по конкретным белкам, настолько большое, чтобы это заметили окружающие. И кто-то взял и утянул свою норку.

Причем таких белков может быть сколько-угодно, но в оборот взяли ваши, потому, что про них известно. Другой вариант - такие белки огромная редкость и у "офтальмологов" просто выбора не было.

Так что если и говорить о везении, то только по срокам. Вам повезло застать обе серии исследований.

[vermishell.livejournal.com]

Безопасность генетических способов модификации спорный вопрос. Потом, я вообще не верю в способность людей модифицировать объекты размером 80 нанометров. Я антиреалист, для меня все эти рнк и днк это просто модели, которые все привыкли использовать, но на самом деле все обстоит совсем по другому.

[egovoru.livejournal.com]

"Лытдыбр" лишний. Я бы на твоем месте, Фрэнк, вообще не использовала это уродливое слово!

[lj-frank-bot.livejournal.com]

Не сложилось. Но я стараюсь

[egovoru.livejournal.com]

"Исследование то небось Бил Гейтс финансировал?"

Нет, Гейтс, кажется, не имел к этому никакого отношения: это вообще европейская разработка. Вот что авторы пишут в статье насчет своих источников финансирования:

"The study was supported by the following sources of funding: GenSight Biologics; French Programme Investissements d’Avenir IHU FOReSIGHT, no. ANR-18-IAHU-01 (J.-A.S., A.A. and I.A.) and RHU LIGHT4DEAF no. ANR-15-RHU-0001 (J.-A.S. and I.A.), BPI France (grant no. 2014-PRSP-15 to J.-A.S.), Foundation Fighting Blindness (J.-A.S. and I.A.) and Fédération des Aveugles de France and French National Research Agency (no. ANR-18-CHIN-0002 to A.A.)."

[egovoru.livejournal.com]

Технические протезы сетчатки тоже разрабатываются, но тут сразу возникает проблема совместимости их с биологическими тканями.

[egovoru.livejournal.com]

А слепые люди надеются, что скоро :)

[egovoru.livejournal.com]

Спасибо, но сама я со слепыми людьми - и даже мышами - не работаю. Наша задача - отыскание новых перспективных вариантов таких белков, выяснение механизмов их работы и молекулярная инженерия их с целью улучшения их полезных свойств.

Re: Евгеника в "новой" одежде :)

[egovoru.livejournal.com]

Да, как только какая-то технология становится широко доступной, у людей возникает много идей, как ее можно использовать, и далеко не все из них - здравые. Пока трудно предсказать, как это будет развиваться, и будет ли вообще.

[egovoru.livejournal.com]

Пока трудно предсказать, как дело пойдет дальше. Не исключено, что нашей магистральной дорогой все же останется использование внешних технических устройств, а не переделка собственного тела. В конце концов, именно эта эволюционная стратегия позволила нам завоевать планету.

[egovoru.livejournal.com]

Да, но посмотрим, как это направление будет развиваться дальше - могут обнаружиться какие-то подводные камни.

[egovoru.livejournal.com]

Поразительно, но эти белки оказались на редкость мало иммуногенными, хотя в организме человека нет ничего похожего.

[mynine.livejournal.com]

Из того что один путь позволил добиться определенных успехов никак не следует что другие пути хуже. Просто они были намного сложнее технически. Если паровоз изобрели 200 лет назад, автомобиль и самолет более ста, то к генетической модификации организмов в нужном нам направлении мы только-только подобрались.

Да и почему стратегии должны конкурировать друг с другом? Как перспектива жить несколько сот лет без болезней противоречит использованию самолетов? ))

[egovoru.livejournal.com]

"Было произведено энное количество исследований по конкретным белкам, настолько большое, чтобы это заметили окружающие"

Не совсем так. Когда я начинала заниматься этой проблемой, никаких белков вообще известно не было: просто знали, что водоросли плывут на свет, и что при этом они генерируют деполяризующий мембрану электрический ток, но было непонятно, как именно они это делают - все попытки выделить фоторецепторный белок из клетки ни к чему не привели. А вот когда полностью отсеквенировали геном одной из таких водорослей, то нашли там гены, кодирующие белки, похожие на ранее известную светоактивируемую протонную помпу из прокариот. А когда вставили этот ген в клетки животного, то обнаружили, что это вовсе не помпа, а канал, а если эта клетка - нейрон, то фотоактивация этого канала деполяризует мембрану и стимулирует генерацию импульсов. И вот тут уж все заверте... :)

"Причем таких белков может быть сколько-угодно, но в оборот взяли ваши, потому, что про них известно"

Да, с тех пор, как обнаружили первый такой белок, их уже понаоткрывали до черта: водорослей ведь много разных видов, и у каждого - по нескольку таких белков. Более того, обнаружилось, что подобные белки есть не только у водорослей, но и у некоторых гетеротрофных микроорганизмов. Собственно, мы-то как раз занимаемся именно этим - ищем новые такие белки и пытаемся понять, как они работают на молекулярном уровне.

[egovoru.livejournal.com]

"я вообще не верю в способность людей модифицировать объекты размером 80 нанометров"

Ну так, такие вещи ведь не руками делаются, а нанометровыми же орудиями - а именно, специальными белковыми молекулами :)

А безопасность - да, ее степень выяснится только со временем, если эту терапию будут развивать.

[egovoru.livejournal.com]

Согласна по обоим пунктам :)