egovoru | Достигнут лишь первый рубеж еще (Reply)

Как я уже рассказывала, в профессиональном смысле мне повезло почти как Фарадею: экзотическая и начисто лишенная всякой практической полезности область, которой я начала заниматься еще студенткой, внезапно стала весьма востребованной в медицине. Оказалось, светочувствительные белки, управляющие движением одноклеточных водорослей, можно использовать для коррекции патологических отклонений в работе нейронов. На модельных животных это делают уже несколько лет, а пару месяцев назад появилась, наконец, первая статья о применении такого белка для восстановления зрения у слепого пациента-человека.

Его слепота была вызвана дегенерацией светочувствительных клеток сетчатки, так что водорослевый белок вставили в клетки другого слоя, в норме на свет не реагирующие. Для доставки в них гена этого белка использовали аденоассоциированный вирус, наиболее перспективный для генной терапии благодаря предсказуемости его поведения в организме. Одной инъекции вируса, несущего водорослевый ген, хватило на то, чтобы пациент мог определять положение и число предметов на столе по крайней мере на протяжении пяти месяцев. Авторы называют свой результат только «частичным» восстановлением зрения, но мне уже попадался в сети длинный список слепых от рождения людей, желающих подвергнуться этой процедуре.

Подобные вирусные конструкции проходят клинические испытания и для лечения многих других болезней, вызванных генетическими нарушениями, но во всех этих случаях они несут просто здоровые версии человеческих генов. Как я понимаю, эта публикация – первый пример использования гена другого организма для терапевтических целей.

Значит ли это, что, нащупав безопасные способы генетической модификации самих себя, от лечения болезней мы перейдем к улучшению своей природы путем заимствования полезных генов наших меньших братьев?